Recentemente, o Ministério da Saúde atualizou o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para Doença Falciforme, incorporando dois novos medicamentos para o tratamento da Doença falciforme no SUS: alfaepoetina, indicada para indivíduos com insuficiência renal e baixos níveis de hemoglobina, e uma nova formulação de hidroxiureia em cápsulas de 100 mg.
Embora seja a condição genética mais comum no Brasil, a doença falciforme ainda é considerada negligenciada
A Doença Falciforme é uma condição na qual há formação de hemácias em forma de “foice” (daí o nome falciforme). Com isso, ocorre a destruição das hemácias (hemólise), evoluindo com anemia, e fenômenos vaso-oclusivos, que em longo prazo cursam com microinfartos cumulativos e disfunções multiorgânicas crônicas.
É a condição genética mais prevalente no Brasil, afetando aproximadamente 100 mil pessoas, mas ainda é considerada negligenciada. Barreiras como o racismo estrutural e institucional limitam a implementação de políticas públicas eficazes.
A prevalência da doença é maior nas regiões Norte e Nordeste, com destaque para a Bahia, que apresenta a maior taxa de incidência (9,46 casos por 100 mil habitantes). O diagnóstico precoce é realizado por meio do Teste do Pezinho, que identificou cerca de 2,5 mil casos em recém-nascidos no país entre 2014 e 2020.
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As Terapias Modificadoras de Doença são as mais indicadas para o Tratamento da Anemia Falciforme
De forma geral, o tratamento da anemia falciforme é realizado com terapia modificadora de doença, que são condutas que reduzem a morbimortalidade dos pacientes. Dentre as principais opções, temos:
- Aumento da hemoglobina fetal – com o aumento da hemoglobina fetal, reduz-se a hemoglobina HBS, reduzindo a gravidade da doença. Para se conseguir isso, usa-se um agente mielossupressor, sendo o mais indicado a hidroxiureia (Hydrea®).
- Antibioticoprofilaxia – pacientes com anemia falciforme são mais suscetíveis à infecções. Dessa maneira, preconiza-se o uso a partir do 2ºmês de idade até pelo menos os 5 anos de idade o uso de penicilina V.
- Vacinação contra Pneumococo.
- Reposição de ácido fólico.
- Hemotransfusão e quelantes de ferro para alguns pacientes.
- Flebotomia em casos raros – hemoglobina ≥ 9,5 g/dL.
O único tratamento da anemia falciforme curativo disponível é o transplante de medula óssea. No entanto, apesar de oferecer a cura, nem sempre é indicado, visto os riscos de complicações comuns como rejeição, doença do enxerto-versus-hospedeiro, má-tolerância à ablação medular etc.
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Duas novas opções de Tratamento da Doença Falciforme no SUS: Alfaepoetina e Hidroxiureia 100 mg
O Sistema Único de Saúde (SUS) incorporou recentemente dois novos medicamentos ao tratamento da doença falciforme, conforme atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) publicada pelo Ministério da Saúde em novembro.
Entre as novidades, destaca-se a inclusão da Alfaepoetina, indicada para indivíduos com insuficiência renal e baixos níveis de hemoglobina, contribuindo para estimular a produção de glóbulos vermelhos.
A eritropoetina (alfaepoetina) induz eritropoiese, estimulando a divisão e diferenciação de células progenitoras eritroides comprometidas. Além disso, induz a liberação de reticulócitos da medula óssea para a corrente sanguínea, onde eles amadurecem e se transformam em eritrócitos. Existe uma relação dose-resposta com este efeito. Isso resulta em um aumento na contagem de reticulócitos seguido por um aumento nos níveis de hematócrito e hemoglobina.
Além disso, foi introduzida uma nova formulação de hidroxiureia em cápsulas de 100 mg, que anteriormente estava disponível apenas em cápsulas de 500 mg. Essa apresentação reduzida facilita o uso em crianças a partir dos 9 meses de idade, atendendo às necessidades da população pediátrica.
A atualização do PCDT, avaliada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), aborda manifestações clínicas e exames laboratoriais relacionados à doença, além de incluir os novos tratamentos.
Essas mudanças representam avanços significativos no cuidado de pacientes com doença falciforme, ampliando as alternativas terapêuticas e atendendo a uma demanda histórica. A introdução da cápsula de menor dosagem, por exemplo, reduz os riscos e desperdícios relacionados à manipulação de doses pediátricas, contribuindo para maior segurança no tratamento.
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Referências:
BRASIL, MINISTÉRIO DA SAÚDE. Ministério da Saúde atualiza protocolo de tratamento para doença falciforme. Publicado em 05/12/2024. https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2024/dezembro/ministerio-da-saude-atualiza-protocolo-de-tratamento-para-doenca-falciforme
BRASIL, MINISTÉRIO DA SAÚDE. SECRETARIA DE ATENÇÃO ESPECIALIZADA À SAÚDE. SECRETARIA DE CIÊNCIA, TECNOLOGIA E INOVAÇÃO E DO COMPLEXO ECONÔMICO-INDUSTRIAL DA SAÚDE. PORTARIA CONJUNTA SAES/SECTICS Nº 16, DE 01 DE NOVEMBRO DE 2024. Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença Falciforme.
