O Ministério da Saúde anunciou uma estratégia inovadora para viabilizar a aquisição do Zolgensma no SUS, uma terapia gênica utilizada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Essa medida representa um marco na oferta gratuita da medicação a pacientes elegíveis no Brasil.
Ministério da Saúde viabiliza Zolgensma no SUS
O preço dos medicamentos baseados em terapia gênica tem sido um obstáculo para os pacientes. Além da dificuldade na obtenção, algumas das terapias nem chegam ao mercado devido ao seu alto preço.
Atualmente, o Zolgensma® custa 7,6 milhões de reais, sendo um dos medicamentos mais caros do mundo.
“O SUS passa a disponibilizar, pela primeira vez, essa terapia gênica para crianças com AME tipo 1, posicionando o Brasil entre os poucos países que incorporaram o tratamento no sistema público. Esse modelo inovador de acesso tem potencial para transformar a vida das famílias afetadas pela doença”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade, desde que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
A partir do fim do mês de março, pacientes elegíveis poderão iniciar a avaliação e realização de exames preparatórios para a terapia gênica nos 28 centros de referência do SUS para o tratamento da AME.
Os 28 serviços habilitados para a realização da terapia gênica no SUS estão distribuídos em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O que é e como funciona o Modelo de Compartilhamento de Risco?
O Zolgensma será oferecido de forma gratuita mediante um Acordo de Compartilhamento de Risco, considerando a comprovação da eficácia terapêutica. Mas como isso funciona?
O Acordo de Compartilhamento de Risco estabelece que o pagamento do medicamento será condicionado à resposta clínica do paciente, conforme os seguintes marcos:
- 40% do valor total no momento da infusão;
- 20% após 24 meses, caso o paciente apresente controle da musculatura cervical;
- 20% após 36 meses, se houver controle do tronco, definido como a capacidade de sentar-se sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, caso os ganhos motores obtidos sejam mantidos;
- Suspensão das parcelas em caso de óbito ou progressão para dependência permanente de ventilação mecânica invasiva.
Como funciona o Zolgensma?
O Zolgensma® foi lançado com a proposta de ser uma cura para a atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética em que há prejuízo no desenvolvimento motor.
O medicamento (Onasemnogeno Abeparvoveque) é uma terapia gênica, que busca fornecer ao paciente uma cópia saudável do gene SMN1. Com essa cópia saudável fornecida pelo medicamento, as células são capazes de produzir a proteína necessária ao desenvolvimento dos neurônios motores.
O tratamento é realizado via intravenosa em dose única.
A causa primária da AME é uma mutação no gene SMN1, essencial para a manutenção dos neurônios motores
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular genética autossômica recessiva, caracterizada pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal, levando à fraqueza muscular progressiva e atrofia.
Os indivíduos que possuem essa patologia apresentam uma mutação no gene SMN1 (Survival Motor Neuron 1), que produz uma proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores, que controlam os movimentos.
Com essa mutação, há uma produção ineficiente dessa proteína, o que leva à morte dos neurônios motores e aos sintomas observados nos pacientes, como fraqueza muscular, dificuldade para engolir e até mesmo para respirar.
Recentemente, avanços significativos foram feitos no tratamento da AME, incluindo terapias que aumentam a expressão da proteína SMN. Embora a AME ainda não tenha cura, as terapias disponíveis visam estabilizar sua progressão.
Atualmente, três tratamentos já foram aprovados para AME: nusinersena (Spinraza), Risdiplam (Evrysdi) e onasemnogene abeparvovec (Zolgensma). Para os pacientes que não se enquadram nos critérios para o Zolgensma, o SUS disponibiliza as outras duas opções (nusinersena e risdiplam).
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Referências:
BRASIL, MINISTÉRIO DA SAÚDE. Ministério da Saúde viabiliza tratamento inovador no SUS para crianças com AME. Pela primeira vez, será ofertada uma terapia gênica na rede pública. Publicado em 22/03/2025.
Mercuri, E., Sumner, C. J., Muntoni, F., Darras, B. T., & Finkel, R. S. (2022). Spinal muscular atrophy. Nature reviews. Disease primers, 8(1), 52. https://doi.org/10.1038/s41572-022-00380-8
Zolgensma® – Bula de medicamento. Portal Novartis. https://portal.novartis.com.br/medicamentos/zolgensma/
