Quando lançado, em 2019, o medicamento Zolgensma era o medicamento mais caro de todos os tempos, custando 2,1 milhões de dólares. Mas para quê serve esse medicamento e por que ele é tão caro?
Atrofia muscular espinhal (AME)
O Zolgensma® foi lançado com a proposta de ser uma cura para a atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética em que há prejuízo no desenvolvimento motor. Os indivíduos que possuem essa patologia apresentam uma mutação no gene SMN1 (Survival Motor Neuron 1), que produz uma proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores, que controlam os movimentos.
Com essa mutação, há uma produção ineficiente dessa proteína, o que leva à morte dos neurônios motores e aos sintomas observados nos pacientes, como fraqueza muscular, dificuldade para engolir e até mesmo para respirar.
Os sintomas já se apresentam no início da vida, com dificuldade para segurar a cabeça, reflexos reduzidos e postura “de sapo” (pernas em abdução e flexionadas). A AME é uma doença rara e potencialmente fatal, sendo a principal causa genética de morte infantil no mundo.
Como o Zolgensma® age?
O medicamento (onasemnogeno abeparvoveque) é, na verdade, uma terapia gênica, ou seja, tem como objetivo agir a nível de DNA.
O tratamento busca fornecer ao paciente uma cópia saudável do gene SMN1, que possui uma mutação no paciente. Com essa cópia saudável fornecida pelo medicamento, as células são capazes de produzir a proteína necessária ao desenvolvimento dos neurônios motores.
O tratamento é realizado via intravenosa e é uma dose única.
Queda das vendas
Apesar do grande lançamento no mercado farmacêutico, houve uma significativa retração nas vendas do Zolgensma®. De acordo com Matthias Bünte, sócio-gerente da consultoria Roland Berger (especializada em empresas farmacêuticas), “Após a fase inicial de crescimento nos principais mercados, as vendas são limitadas pela taxa de natalidade de pacientes com AME elegíveis”, disse Bünte. “Isso é esperado no caso de um tratamento único. Não é como um tratamento crônico, que proporciona um fluxo de receita contínuo que cresce a cada novo paciente.”
Desde que o remédio foi lançado, os primeiros pacientes a receberem o tratamento continuaram sendo acompanhados, a fim de avaliar a manutenção da melhora dos sintomas.
Em março de 2023, a empresa Novartis, produtora do medicamento, publicou um estudo apresentando dados dos pacientes que tomaram Zolgensma® quando bebês: esses indivíduos mantiveram os principais desenvolvimentos motores, e conseguem respirar sem assistência – dados obtidos 7 anos após tomarem o medicamento. Crianças mais velhas com formas menos graves da doença que receberam uma versão mais recente do medicamento em uma dose mais alta também apresentaram melhora dos sintomas.
Entretanto, nem todos os estudos obtiveram os mesmos resultados: em uma pesquisa foi observado que, das 81 crianças participantes do estudo, 24 foram posteriormente tratadas com outros medicamentos para AME. Ou seja, a propaganda de que o medicamento seria uma cura única não foi acurada.
No Brasil, o medicamento foi aprovado pela ANVISA e desde 2022 é obrigatoriamente fornecido pelo SUS, e também deve ser fornecido pelos planos de saúde, (desde 2023). Atualmente, o Zolgensma® custa 7,6 milhões de reais.
O preço da terapia gênica
Muitos estudos estão sendo realizados com terapia gênica, com mais de 1500 ensaios clínicos em andamento para terapias celulares e genéticas. Em 2022, a FDA aprovou dois medicamentos para anemia falciforme que têm um preço de lançamento maior do que o Zolgensma: 2,2 milhões e 3,1 milhões de dólares.
O preço dos medicamentos baseados em terapia gênica tem sido um obstáculo para os pacientes. Além da dificuldade na obtenção, algumas das terapias nem chegam ao mercado devido ao seu alto preço. Na Europa, pelo menos sete das 25 terapias celulares e gênicas aprovadas foram retiradas do mercado pelos fabricantes de medicamentos.
De acordo com Kelly Ormond, conselheira genética e pesquisadora do Health Ethics and Policy Lab do instituto federal de tecnologia ETH Zurich, “Uma grande preocupação é que os medicamentos estão sendo retirados do mercado porque são muito caros ou não estão sendo vendidos. Se quisermos tirar proveito da promessa da medicina de precisão, como as terapias gênicas, temos que resolver como pagar por elas.”
—
Referencias:
SWISS INFO. PLUSS, J. D. O que aconteceu com o medicamento mais caro do mundo? 2024. Disponível em https://www.swissinfo.ch/por/multinacionais-suicas/o-que-aconteceu-com-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/75539296.
O GLOBO. BRASIL, C. Remédio ‘mais caro do mundo’, que custa R$ 7,6 milhões, é aplicado em bebês com doença rara, no DF. 2023. Disponível em: https://oglobo.globo.com/saude/noticia/2023/12/30/remedio-mais-caro-do-mundo-que-custa-r-76-milhoes-e-aplicado-em-bebes-com-doenca-rara-no-df.ghtml.
Zolgensma® – Bula de medicamento. Portal Novartis. https://portal.novartis.com.br/medicamentos/zolgensma/
